Nouvel espoir dans le traitement de la myopathie de Duchenne

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Une équipe de chercheurs de Nantes a obtenu des résultats encourageants apres avoir testé un nouveau médicament sur des chiens atteints de la myopathie de Duchenne. Il devrait améliorer considérablement le quotidien et les chances de survies des personnes souffrant de cette maladie.

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche un enfant sur 3500 naissances en France, soit environ 150 à 200 nouveau-nés chaque année. Elle est due à la déficience d’un gène qui est à l’origine de la protéine dystrophine, indispensable au soutien de la fibre musculaire. Elle se manifeste par une dégénérescence progressive de tous les muscles qui aboutit à de graves incapacités motrices et cardio-respiratoires. Elle affecte surtout les garçons et l’espérance de vie est de 30 ans en moyenne.

Les chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies ont utilisé la technique dite du « saut d’exon », un exon étant la partie codante du gène, utilisée dans la synthèse protéique. Cette technique consiste à « masquer » la portion déficiente du gène avec une molécule appelée « antisens », la protéine qui en résulte est alors plus courte mais fonctionnelle. Ils ont injecté ce « gène-médicament » à des chiens malades et ont constaté que 80 % de leurs muscles exprimaient la nouvelle dystrophine, leur rendant une grande partie de leurs capacités musculaires. Ils prévoient de commencer les premiers essais sur l’homme à partir de l’année 2015.

Cette découverte est une avancée majeure dans le traitement de la myopathie de Duchenne car jusqu’ici les médicaments utilisés contre cette maladie ne sont pas très efficaces. Désormais, les 2500 personnes atteintes de cette maladie en France ont l’espoir d’améliorer considérablement leur quotidien ainsi que leurs chances de survie.

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